Wilson Therapeutics fas II-resultat: "Redo för nästa fas"

På en vetenskaplig konferens i Amsterdam under helgen presenterade läkemedelsbolaget Wilson Therapeutics för första gången sina fas II-resultat mer i detalj. En snabb sänkning av kopparhalten i kroppen och en gynnsam biverkningsprofil var något av det som presenterades. "Våra studieresultat visar att WTX101 sänker kopparnivån signifikant hos patienterna.", säger Wilson Therapeutics vd Jonas Hansson.

Med en så kallad late breaker-inbjudan fick Wilson Therapeutics möjligheten att presentera sina resultat på den stora leverkonferensen EASL (European Association For The Study Of The Liver) i Amsterdam i helgen. Bolagets läkemedelskandidat WTX101, för behandling av Wilsons sjukdom, visade så goda resultat i fas II-studien att den gavs en presentations-slot reserverad för forskare och bolag som nära inpå konferensen har kommit ut med intressanta data. I helgen var första gången som bolaget presenterade sina data i närmare detalj. Top line-resultat presenterades redan i december när studien avslutades.

"Det är på vetenskapliga konferenser som EASL vi vill synas på. Det är där många av läkarna som är intresserade av Wilsons sjukdom och behandlar dessa patienter deltar.", förklarar Jonas Hansson.

På 28 patienter i USA och Europa testade Wilson Therapeutics vad läkemedelskandidaten WTX101 hade för effekt och biverkningsprofil. Wilsons sjukdom är en ovanlig genetisk sjukdom som förhindrar kroppen att på rätt sätt hantera ämnet koppar i kroppen. Det leder till skadliga kopparnivåer som i sin tur skadar levern och hjärnan. Symptom på Wilsons sjukdom är väldigt varierande. De sträcker sig från mild leversjukdom till akut leversvikt, milda neurologiska symptom som exempelvis skakningar till att patienter tappar talförmågan och förmågan att gå. Sjukdomen är ovanlig och drabbar uppskattningsvis 1 på 30 000. WTX101 har beviljats särläkemedelsstatus både i USA och Europa.

Signifikant sänkning på 12 veckor

Inte mycket har hänt på läkemedelsfronten för sjukdomen på mycket länge. Dagens behandlingsmetoder har flera årtionden på nacken och introducerades redan på 1950- och 60-talen. Andelen patienter med neurologiska symptom som svarar på dagens behandlingar är i dag relativt sett låg. Biverkningarna kan ibland vara mycket allvarliga. Vanligt förekommande biverkningar är hudförändringar i form av klåda, utslag eller förtidigt åldrande hud, illamående och diarré. Vissa patienter kan även få förvärrade neurologiska symptom där patienten i värsta fall blir förlamad eller tappar sitt tal. På dessa punkter finns ett stort medicinskt behov av förbättring för patienterna, berättar Jonas Hansson.

"Våra studieresultat visar att WTX101 sänker kopparnivån signifikant hos patienten, och det på bara 12 veckor. Vi visade även att patienternas neurologiska symptom förbättrades signifikant under studien".

Även biverkningsprofilen verkade gynnsam.

"I vår studie såg vi inga fall av läkemedelsinducerade neurologiska symptom, det vill säga den biverkning som i vissa fall leder till att patienter blir förlamade eller tappar sitt tal. Glädjande nog sågs även få fall av så kallade gastrointestinala problem, såsom illamående eller diarré, vilka inte är helt ovanliga med dagens tillgängliga behandlingar."

Men framförallt är behandlingsfrekvensen väsensskild från dagens läkemedel.

"Med dagens läkemedel behöver patienten ta sin medicin mellan två och fem gånger om dagen, vanligtvis tre gånger. Det ska göras på fastande mage. Det här gör att följsamheten för patienten, alltså hur bra den följer behandlingsordineringen, ofta är låg med dagens behandling."

Jonas Hansson jämför med ett vanligt exempel som de flesta människor känner till.

"Om vi blir sjuka och doktorn säger åt oss att ta vårt penicillin eller antibiotika tre gånger om dagen i tio dagar är det få som inte glömmer vid något tillfälle. Patienterna med Wilsons sjukdom ska ta medicin vid ett väldigt specifikt tillfälle flera gånger om dagen för resten av sitt liv. Det säger sig självt att det är många som kan få svårt att komma ihåg att ta sin medicin."

I Wilson Therapeutics färska fas II-studie visade läkemedelskandidaten effektivitet med enbart en dosering per dag. Jonas Hansson är övertygad om att det för med sig stort värde, och en högre följsamhet hos patienterna.

Fas III-data under 2019

Wilson Therapeutics aktie noterades på Nasdaq Mid Cap i maj 2016. Bolaget grundades 2012 och med riskkapital i ryggen förvärvades det projekt som utvecklats till WTX101.

Svenska investmentbolaget HealthCap var med och grundade bolaget och har varit huvudägare i bolaget sedan dess. År 2014 öppnade bolaget upp för ytterligare tre utländska institutionella investerare med Abingworth Bioventures, MVM och Neomed Innovation för att under senvåren 2016 gå till börsen.

Med en introduktionskurs på 49 kronor har bolaget snart varit noterat i ett år och handlas i dag på nivåer kring 58 kronor. Och Jonas Hansson tycker det var ett bra val att gå till börsen.

"Det var ett bra sätt att skapa värde för våra ägare, nya som befintliga, och finansiera oss till vår fas III-data. Emissionsvolymen vid noteringen ska räcka till just det, vilket vi estimerar sker under 2019."

Just nu pågår diskussioner mellan Wilson Therapeutics och myndigheterna för hur bolaget ska utforma sin fas III-studie. Jonas Hansson förväntar sig att studien ska komma igång under årets andra halvår.

"Det är det vi lägger ner allt fokus på nu, att kunna starta studien som planerat och visa på vår kandidats effektivitet.", avslutar Jonas Hansson.

/Emelie Lundgren

emelie.lundgren@cisionpromoted.se